Un participant à un essai clinique pour l’aducanumab Kayana Szymczak/New York Times/Redux/eyevine
S’ATTENDRE à voir un débat sur un nouveau médicament à traiter La maladie d’Alzheimer, appelée aducanumab, se poursuivra jusqu’en 2022. Approuvé aux États-Unis en juin dernier, c’est le premier médicament conçu pour traiter une cause possible de cette forme de démence, plutôt que les symptômes.
L’aducanumab cible la bêta-amyloïde, une protéine qui constitue des plaques dans le cerveau souvent observées chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. Mais la drogue a ses détracteurs ainsi que ses pom-pom girls. Il n’a pas encore été prouvé qu’il réduisait la perte de mémoire et la confusion, les principaux symptômes de la maladie d’Alzheimer. D’autres médicaments couramment utilisés atténuent légèrement ces symptômes, mais ils ne fonctionnent pas pour tout le monde et leurs effets s’estompent.
L’organisme américain de réglementation des médicaments, la Food and Drug Administration (FDA), a approuvé l’utilisation de l’aducanumab pour lutter contre la maladie d’Alzheimer précoce au motif qu’il réduit l’étendue de plaques amyloïdes. Ceux-ci ont longtemps été considérés comme un « biomarqueur » de la maladie d’Alzheimer – en d’autres termes, un indicateur biologique de la progression ou de la gravité de la maladie.
D’autres médicaments ont été approuvés sur la base de biomarqueurs – par exemple, les taux de « mauvais cholestérol » sont considérés comme un biomarqueur des maladies cardiaques. Mais pour la maladie d’Alzheimer, on se demande encore si les plaques sont un biomarqueur valable.
On craint de plus en plus qu’ils ne soient pas une cause mais plutôt un effet secondaire de le processus de la maladie. Cibler les plaques est « raisonnablement susceptible d’avoir un effet clinique », déclare Susan Kohlhaas d’Alzheimer’s Research UK. « Mais cela reste à tester. »
Lorsque la FDA a approuvé l’aducanumab, elle est allée à l’encontre des recommandations de son comité consultatif scientifique, qu’elle suit généralement – aucun des 11 membres ne l’a considéré comme prêt à être approuvé et trois membres ont démissionné en signe de protestation. Le commissaire par intérim de l’agence a depuis demandé qu’une enquête soit menée sur le processus d’approbation.
Le fabricant du médicament, Biogen, a déclaré Nouveau scientifique: « L’approbation de l’aducanumab par la FDA est intervenue après un processus approfondi de développement, d’essais cliniques et d’examen réglementaire, étayé par les données de plus de 3000 patients qui ont participé à nos essais.
« Nous ne devons négliger aucun effort dans notre recherche de traitements »
Un essai clinique a montré qu’environ 40 pour cent des personnes prenant le médicament présentaient un gonflement du cerveau ou des saignements visibles sur un scanner.
La FDA a déclaré que l’aducanumab devrait désormais être testé dans le cadre d’un essai clinique plus vaste, mais en pratique, cela peut prendre plusieurs années pour produire des résultats. Peu de gens peuvent vouloir participer à un essai contrôlé par placebo et prendre le risque de prendre des pilules factices après l’approbation du médicament.
Le 17 décembre, l’Agence européenne des médicaments a décidé de ne pas approuver l’aducanumab. Il est également en cours d’examen par l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé.
Si le médicament est approuvé au Royaume-Uni, il devra être évalué pour décider s’il est rentable pour une utilisation par les services de santé nationaux. Aux États-Unis, il est au prix de 56 000 $ par an.
«Nous devons nous assurer de ne rien négliger dans notre recherche de traitements qui changent la vie», explique Kohlhaas. « Il est important de respecter le processus réglementaire qui se déroule au Royaume-Uni et ailleurs. Nous devons également nous assurer que nos traitements sont évalués pour leur sécurité et leur efficacité. »
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