Un travailleur de BioNTech teste les procédures de fabrication de l’ARNm Abdulhamid Hosbas/Agence Anadolu via Getty Images
2022 pourrait être l’année où nous découvrirons si la technologie des vaccins à ARNm peut être utilisée pour bien plus que la simple fabrication de vaccins. L’espoir est qu’il puisse également amener notre corps à produire des médicaments qui seraient autrement très coûteux à fabriquer, ouvrant la porte au traitement d’un grand nombre de conditions.
Les ARNm sont essentiellement des recettes codées génétiquement qui indiquent aux cellules de notre corps comment fabriquer des protéines, les grosses molécules qui forment la plupart des mécanismes de la vie. Dans le cas des vaccins à ARNm, les ARNm codent pour des protéines virales qui provoquent une réponse immunitaire.
« Les ARNm pourraient réduire le temps et le coût du développement de médicaments en mettant notre corps au travail »
Lorsque la pandémie de coronavirus a commencé, les vaccins à ARNm étaient encore une technologie expérimentale. Il n’y avait eu que quelques petits essais et aucun vaccin n’avait jamais été approuvé. Aujourd’hui, des centaines de millions de personnes ont reçu les vaccins à ARNm Pfizer/BioNTech ou Moderna, et ceux-ci se sont avérés très sûrs et efficaces.
Ce succès a considérablement stimulé les efforts visant à développer d’autres vaccins à ARNm pour tout, des cancers à l’herpès. Mais les ARNm peuvent coder pour à peu près n’importe quelle protéine, donc la même technologie de base pourrait également nous permettre de développer toutes sortes de traitements.
Par exemple, la mucoviscidose est souvent causée par l’absence d’une protéine appelée CFTR dans les cellules pulmonaires. Moderna et une autre société appelée Vertex développent un traitement potentiel, nommé VXc-522, qui consiste en des ARNm codant pour la protéine CFTR. L’idée est de les délivrer par inhalation. Le VXc-522 fait actuellement l’objet de tests de sécurité et pourrait bientôt entrer dans des essais humains si cela se passe bien.
Moderna travaille également avec la société pharmaceutique AstraZeneca sur une autre thérapie par ARNm, cette fois pour amener les cellules à fabriquer une protéine appelée facteur de croissance endothélial vasculaire. Le VEGF stimule la croissance des vaisseaux sanguins, donc ce traitement, nommé AZD8601, pourrait être utilisé pour tout, des plaies qui ne guérissent pas aux maladies cardiaques.
Lors d’une conférence en novembre dernier, les sociétés ont annoncé que l’AZD8601 s’était révélé sûr lors d’un premier essai consistant à l’injecter directement dans les muscles cardiaques endommagés pendant la chirurgie. Des essais plus importants conçus pour tester l’efficacité peuvent maintenant être lancés.
Le potentiel des médicaments à base d’ARNm est énorme. De nombreux médicaments à base de protéines, tels que les anticorps fabriqués à l’extérieur du corps, se sont révélés extrêmement efficaces, mais aussi extrêmement coûteux. Les anticorps ont été appelés balles magiques avec un prix élevé, et la flambée des coûts de certains traitements contre le cancer a été controversée.
Les ARNm pourraient réduire à la fois les temps de développement et les coûts en obligeant notre corps à travailler à la place sur le travail difficile et long de fabrication des protéines requises.
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